百万美元一针的药物将被“盗版”人类健康的“钥匙”找到了，却因为要价太高，在生产者和患者之间无法达成价格共识，而惨遭封存，更无法治病救人。
　　正因为如此，生物黑客出现了，国外网站特别用英国侠盗“罗宾汉”为他们配图。
　　这不是生物黑客第一次获得带着怀疑的赞许。在电影《克隆人》中，基努·里维斯扮演的生物科学家被迫沦为生物黑客，他一直致力于克隆技术的研究，因妻儿去世决定靠自己“复活”家人。电影以此让人们了解到，在生命的名义下，生物黑客所作的并非荒唐之事。
　　“盗版”G药的生物黑客们，希望基因药物能够降低价格以惠及病友。他们或可将制作成本降为不到7000美元，让L病患者受益。
　　对于“野路子”开发出来的基因治疗药物，业内人士认为，可能存在潜在危险，开发一种基因疗法对业余爱好者来说太复杂、风险太大。此外，依据美国食品和药物管理局（FDA）法规，自行销售自己研发的基因治疗药品是违法的。
　　创新“野路子”或可逆袭
　　“盗版”G药与原版G药有着一个本质的区别，在于将修复片段带进机体细胞的“载体”。原版使用的是病毒为载体，但病毒载体的体系构建工作相对复杂，病毒片段有效性的“激活”需要严密设计。盗版使用的是被称为“微环DNA”的载体，微环DNA由传统质粒改造而成。
　　军事医学科学院放射与辐射医学研究所研究人员胡春生等在《微环DNA研究进展》一文中表示，质粒载体在基因治疗中占据重要地位。传统质粒DNA在真核生物中可能会引起严重的炎症反应，未甲基化的部分序列可能抑制基因的表达；而微环DNA是一种新颖的小环超螺旋表达框，它缺乏抗性标记基因、复制原点等细菌序列，增强了在临床上的安全性，体内、体外研究表明，微环DNA提高了转入基因的表达效率。
　　可见，黑客们在G药的研制过程中加入了创新技术，该技术一定程度上增强了临床安全性，也能够提高效率。他们向一家基因合成公司订购了起到修复作用的DNA，并添加到微环DNA中，当添加到细胞中时，微环DNA将把目标DNA带入，修复患者的问题基因，进而帮助患者开始生产少量的蛋白脂肪酶。
　　目前，黑客们需要将这种治疗方法进行动物实验，利用模式动物检测治疗疗效。随后进一步在患者身上进行治疗试验，至于是否会奏效，还需要进一步研究。不管怎么样，这样的尝试为L病患者带来了希望。
（科技日报）