新药研发逆势而上 获批数量持续回升——2012年美国食品药品管理局（FDA）批准新药回顾
   
      2012年，美国食品药品管理局（FDA）共批准了39种新药，这一数字成为该机构自1996年以来批准新药数量的第二高——1996年FDA共批准53种新药，为历史之最，包括阿托伐他汀（立普妥）这样的“重磅炸弹”级药物。对于制药行业和患者来说，这足以令人感到意外和惊喜，因为在2011年和2010年，FDA分别只批准了30和21种新药，2002~2011年年平均批准数为23种。
   
      对于2012年有39种新药获批，有人认为系原研药企业正蓄势待发，以应对近年来由于专利到期、仿制药竞争带来的销售损失。分析师预计，2012年批准的药物中有一些将获得数十亿美元的销售额，不过，FDA发言人、药学博士LisaKubaska表示：“FDA在2012年批准的新分子实体不断增加令人鼓舞，但现在就说FDA批准新药增加进入到一个长期的趋势还为时过早。”
   
      11月17日，BTG制药公司的VoraxazeGlucarpidase，羧肽酶注射剂获得批准，用于治疗因肾功能衰竭而导致的甲氨蝶呤中毒血液中甲氨蝶呤水平过高。Voraxaze是一种酶，可将甲氨蝶呤分解成可排出体外的成分，从而迅速降低其血液水平。
   
     21月23日，LEOPharmaAS公司的外用凝胶PICATOIngenolmebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯获得批准，用于治疗光化性角化病。光化性角化病是一种由累积日光暴露导致的癌前病变，可能进展为鳞状细胞癌。该药是从澳大利亚植物Euphorbiapeplus的汁液中提取的活性成分，母核为巨大戟醇，可诱导细胞凋亡，但其治疗的具体作用机制尚不明确。
   
      31月27日，辉瑞公司的InlytaAxitinib，阿西替尼获得批准，用于治疗其他药物治疗无效的晚期肾癌肾细胞癌。Inlyta是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，对多个靶点有效，包括VEGF受体1、2和3。
   
      41月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，维莫德吉）获得批准，用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。Erivedge也是FDA批准的首个治疗转移性基底细胞癌的药物，通过抑制Hedgehog通路起效，这种通路在大多数基底细胞癌中活跃，但仅在少许正常组织中（如毛囊）活跃。
   
     51月31日，Vertex制药公司的Kalydeco（Ivacaftor）获得批准，用于治疗G551D突变的囊性纤维化，这种突变在囊性纤维化患者中仅占小部分。囊性纤维化是一种遗传疾病，由囊性纤维化跨膜传导调节因子CFTR的突变产生。Kalydeco通过增强CFTR的离子运输能力，改善CFTR蛋白的功能。
   
     62月14日，默沙东公司的眼溶液ZioptanTafluprost，他氟前列素获得批准，用于开角型青光眼或高眼压患者，以降低眼内压。Zioptan是一种选择性FP前列腺素受体激动剂，被认为通过促进房水经葡萄膜巩膜流出，而降低眼内压。目前其确切作用机制尚不清楚。该药也是首个不含防腐剂的前列腺素类似物的滴眼药。
   
      73月6日，DiscoveryLaboratories公司的气管内悬液Surfaxin（Lucinactant，芦西纳坦）获得批准，用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征（RDS）。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4（Sinapultide，西那普肽）的基础上根据天然人肺表面活性剂的特点设计而成的产品，用于模拟人肺表面活化蛋白B（SP-B）。
   
      83月27日，美国安斐曼科斯公司的注射剂OmontysPeginesatideacetate获得批准，用于治疗接受透析的成人患者由慢性肾脏病CKD引起的贫血。Omontys可结合并刺激人类促红细胞生成素受体，通过增加血红蛋白从而升高网织红细胞计数，达到改善贫血的目的。Omontys最大的优势在于，患者只需每月注射一次；而促红素，则需每月注射多达12次。
   
     94月6日，AvidRadiopharmaceuticals公司的放射性诊断剂Amyvid（FlorbetapirF18）获得批准，用于阿尔茨海默病的诊断。FlorbetapirF18是一种分子显影剂，患者注射后进行PET扫描，用于检测患者脑内的β-淀粉样蛋白斑。
   
      104月27日，VivusInc公司的StendraAvanafil，阿伐那非获得批准，用于治疗勃起功能障碍（ED）。与西地那非作用机制一样，Stendra也是磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂，可帮助增加阴茎血流。
   
      115月1日，辉瑞公司与Protalix生物治疗公司的注射剂ElelysoTaligluceraseAlfa获得批准，用于罕见病1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。Elelyso是表达于植物细胞的一种重组人源化的溶酶体酶——葡糖脑苷酯酶，通过Protalix公司拥有专利的ProCellEx制造系统，由经过基因工程改造的胡萝卜细胞生产而成。
   
      126月8日，基因泰克公司的PerjetaPertuzumab，帕妥珠单抗注射剂获得批准，联合赫赛汀（曲妥珠单抗）和多西他赛化疗，用于既往未接受过抗HER2疗法或化疗治疗的HER2阳性转移性乳腺癌（mBC）患者。Perjeta是靶向作用于HER2阳性癌细胞外的高量蛋白质——HER2受体的个性化治疗药物，与赫赛汀互补，作用于HER2受体的不同靶点。
   
      136月27日，卫材公司和Arena制药公司的BelviqLorcaserinhydrochloride，盐酸氯卡色林获得批准，用于成人体重指数BMI≥27的肥胖或超重者，并且患者至少有一项与体重相关的疾病如高血压、2型糖尿病或血脂异常。Belviq通过激活脑部5-羟色胺2C受体发挥作用。该受体的激活可帮助患者吃的更少，且增强饱腹感。
   
      146月28日，安斯泰来公司和Apgdi公司的MyrbetriqMirabegron，米拉贝隆获得批准，用于治疗成人膀胱过度活动症。该药是每日服一次的缓释片，可选择性地与膀胱肌肉的β3肾上腺素受体结合并将其激活，这有助于促进膀胱充盈和储尿。
   
     157月16日，辉凌制药公司的PrepopikPicosulfate，匹可硫酸钠；Magnesiumoxide，氧化镁；Citricacid，柠檬酸获得批准，用于成人行结肠镜检查前的结肠清洁。本品由两包药粉组成，将它们溶解在冷水中于不同时段使用。
   
      167月20日，Onyx制药公司的注射剂KyprolisCarfilzomib，卡非佐米获得批准，用于接受至少两种已有疗法其中之一必须为硼替佐米无效的复发性或难治性骨髓瘤患者。Kyprolis是新一代蛋白酶体抑制剂，选择性地靶向血液肿瘤细胞中的蛋白酶体，避免了因抑制非恶性细胞中组成型蛋白酶体而产生的毒副作用。
   
      177月23日，森林实验室公司的粉末吸入剂TudorzaPressairAclidiniumbromide，阿地溴铵获得批准，用于慢性阻塞性肺病COPD引起的支气管痉挛肺气道变窄,包括慢性支气管炎和肺气肿的长期维持治疗。阿地溴铵是一种长效抗胆碱药，能帮助肺部大气道周围的肌肉放松，从而改善通气。