人工智能发掘潜在新药仅需四十六天因斯里克医学公司利用其开发的人工智能（AI）系统来构思和设计新的药物分子结构，然后合成并在小鼠中成功测试了一种主要候选药物。该AI系统设计分子的时间仅需21天，而设计、合成和验证的总时间约为46天。这项研究发表在本周的《自然·生物技术》杂志上。
　　研究人员将与纤维化（疤痕）相关的蛋白DDR1设为目标靶点。为了寻找潜在的DDR1抑制剂，他们开发了一种利用生成对抗网络（GAN）和生成强化学习（RL）的AI技术来加速新药分子的设计。
　　AI系统仅用了短短3周时间就构思和设计了3万种候选药物分子结构。经进一步筛选后，研究人员在实验室中合成了其中6种分子，并在细胞中对其中两种进行了测试。对最有希望的一种候选药物分子则在小鼠身上展开了试验，结果表明，该分子对目标蛋白具有抑制作用，并表现出“类药物”特性。从确定靶点到完成新药物分子的生物学验证，整个过程只用了46天。
　　尽管AI系统设计的药物似乎并不比传统研究方法开发的DDR1抑制剂更有效，但与开发候选药物的传统方法需要8年多时间和数千万美元的开发费用相比，因斯里克公司的新方法仅需数周时间，成本大约15万美元。
　　该项研究得到了加拿大多伦多大学和无锡药明康德的协助。
　　总编辑圈点
　　传统的药物发现过程，以“高风险高回报”而闻名。据统计，医药公司平均每筛选出的8000种药用分子中，只有1种能最终问世，这其中需要研发人员整周、甚至是整月地蹲坐实验室，逐个测试药物分子。得益于迅猛增长的计算能力、深度学习方法的引入以及大数据的兴起，AI开始辅助药物筛选，被认为有可能为整个医药行业省下数亿美元的科研经费。但要知道，AI并不是魔法，其仍需要人们在原理上掌握更明确的生物信号调控、更有效的药物靶点，未来才能给研发效率带来革命性的提升。
（科技日报）