美国食品与药物管理局改善罕见疾病药物发展计画美国食品药物管理局(以下简称FDA)的罕见疾病药物发展计画(orphan-drug program)﹐目前正面临两个重大的改变。首先﹐FDA已经决定与欧洲的药品管理局(EMEA)合作﹐为寻求罕见疾病药物认证的制药业者﹐提供单一的申请方式。另外﹐FDA也希望修改减税的规定﹐为专门研发罕见疾病药物的业者﹐提供更大的减税优惠。除此之外﹐联邦罕见疾病药物发展办公室新的主任人选﹐也将于本周初揭晓。
罕见疾病药物发展计画的改善﹐对新英格兰地区的生命科学公司而言﹐无论是大型或是小型业者﹐都是非常的重要。获得罕见疾病药物的认证﹐不仅能享有减税的优惠﹐并且还占有一些优势﹐如市场独占权等。
麻州一家生技业者就表示﹐该公司为其治疗甲状腺癌药物﹐付出5万至10万美元的申请费用﹐分别向美国及欧洲提出罕见疾病药物的认证申请﹐所以公司喜欢这个单一的申请方式。FDA希望在今年的11、12月时﹐就能与EMEA展开这个双重申请的方式。尽管申请流程被简化﹐但是两个单位还是会继续维持一些不同的标准﹐例如﹐罕见疾病的定义﹐市场独占保护期限等。
华盛顿的生技产业组织(BIO)一直在游说国会议员﹐希望他们能通过“2007年美国生命科学产业竞争力法案”(the American Life Sciences Competitiveness Act of 2007)﹐这个法案将改变罕见药物发展的规定﹐让业者在获得认证前﹐便可将用在临床发展的费用拿来抵税。业者表示﹐如此一来﹐业者便可以将缴税的钱﹐用在药物研发及雇用更多的员工上。根据目前的规定﹐生技公司要在取得罕见疾病药物的认证后﹐才能享有罕见疾病药物的减税优惠﹐这个减税优惠相当于临床实验阶段所支出费用的50%﹐一旦公司有收入后﹐这个减税优惠便可以用来降低公司所缴的税金。